Desde segunda-feira (24), o Rio Grande do Sul e mais 17 Estados disponibilizam o medicamento Zolgensma pelo Sistema Único de Saúde (SUS) para o tratamento de atrofia muscular espinhal (AME) tipo 1. Na rede particular, o custo do remédio – que já foi considerado o mais caro do mundo – gira em torno de R$ 7 milhões.
Em função do valor elevado, famílias de pacientes realizavam "vaquinhas" na internet para angariar recursos para a compra do medicamento e assegurar o tratamento das pessoas com a doença.
Entenda como será a distribuição pela rede pública de saúde, quais as especificidades que fazem do remédio um dos principais no tratamento da doença e como será o pagamento da medicação pelo governo federal.
Como será o acesso?
Na quinta-feira (20), um Acordo de Compartilhamento de Risco baseado no desempenho da terapia no tratamento aos pacientes foi acordado entre o Ministério da Saúde e a empresa fabricante Novartis (confira abaixo o posicionamento do laboratório).
O pagamento por parte do governo federal para a empresa fabricante está condicionado ao resultado da terapia no paciente. Uma equipe especializada ficará responsável por acompanhar os doentes durante cinco anos.
O Zolgensma é a primeira terapia gênica incorporada ao SUS para bebês de até seis meses de idade que não necessitem da ventilação mecânica invasiva em um período superior a 16 horas por dia.
O sucesso é a gente interromper a deterioração da função motora dessas crianças
LENIO ALVARENGA
Diretor médico da Novartis Brasil
Os pacientes devem procurar um dos 28 serviços de referência para o tratamento nos 18 Estados para começar os exames preparatórios. Nos próximos dias, o Protocolo Clínico de Diretrizes Terapêuticas será publicado pelo ministério com orientação de como será a assistência aos pacientes.
Segundo a pasta, o tratamento para o tipo 1 da doença "pode impactar de forma determinante na qualidade de vida dessas crianças, com avanços motores como capacidade de engolir e mastigar, sustentação do tronco e sentar sem apoio".
Para os pacientes fora da faixa etária aprovada para o Zolgensma, o SUS oferece dois medicamentos gratuitos na rede pública para os tipos 1 e 2 da AME: nusinersena e risdiplam. Apenas em 2024, foram dispensadas mais de 800 prescrições desses medicamentos.
Dose será personalizada
O diretor médico da Novartis Brasil, Lenio Alvarenga, explica como a doença atua no organismo e como será a ação da medicação nos pacientes.
— A atrofia muscular espinhal tem esse nome porque ela realmente leva a atrofia desses neurônios motores. Porque esses neurônios precisam de uma proteína para sobreviver. Essa proteína é tão importante para a sobrevivência do neurônio motor que ela se chama exatamente Proteína de Sobrevivência do Neurônio Motor (SMN) — explana Alvarenga.
As crianças com AME recebem o código para produzir a proteína com defeito tanto do pai quanto da mãe. Então, essas crianças não conseguem produzir essa proteína.
— Na AME tipo 1 isso é grave. Já nos primeiros anos de vida, a criança normalmente nunca consegue nem sentar porque ela não tem essa força muscular para sentar. Então, essa é a doença: temos o neurônio sem a proteína que ele precisa para sobreviver — ensina.
Conforme o diretor médico, a Novartis identificou qual é o código genético – a receita para se produzir essa proteína. Ele conta sobre a ação do Zolgensma no organismo humano:
— Colocamos essa receita dentro do que a gente chama de vetor, que é um vírus programado para levar esse código genético para dentro de outro organismo, e preparamos isso em nossa manufatura.
E prossegue de forma detalhada:
— São quantidades específicas de partículas pelo peso da criança. A medicação é injetada na veia do paciente e esse vetor tem uma preferência por esse neurônio. Então ele vai andar pelo sangue, atravessar o que chamamos de barreira que separa o sangue do cérebro. Ele entra dentro do sistema nervoso central e, quando encontra esse neurônio, ele joga esse código genético dentro.
Dessa maneira, o sistema de produção do próprio neurônio percebe que essa receita está ali e começa a produzir essa proteína.
— O tratamento com a terapia gênica devolve para o neurônio exatamente o que ele tinha como deficiência e que estava causando a sua morte.
Alvarenga avalia que quanto mais cedo o tratamento começar, menos neurônios terão morrido e mais partes das funções motoras serão recuperadas nos pacientes. Questionado sobre possíveis efeitos colaterais do remédio, o diretor reforça que precisa haver acompanhamento do paciente.
— Precisamos ver como o paciente se comporta, principalmente com relação a algumas enzimas do fígado depois da aplicação. Mas, talvez, o mais importante para esclarecer à população é que com uma aplicação única o perfil de segurança é favorável — observa.
O médico lembra que no período que não havia tratamento "quase todas estavam mortas com dois anos.
— O sucesso é a gente interromper a deterioração da função motora dessas crianças — pontua.
Ação na parte genética
A diretora do Instituto Nacional da Atrofia Muscular Espinhal (Iname), Juliane Arndt de Godoi, afirma que, desde 2018, houve melhora no diagnóstico da doença. O motivo seriam os programas das indústrias farmacêuticas que têm ofertado exames genéticos gratuitos.
— Hoje, com três medicamentos no SUS, temos visto uma melhora no cenário geral — resume.
Para a diretora, a importância do Zolgensma é que ele atua na parte genética do paciente, e a grande vantagem é que ele "toma uma dose só".
Juliane menciona que a incorporação desse medicamento ainda não é ampla, sendo restrito aos pacientes de até seis meses de idade da AME tipo 1.
Só vamos melhorar o acesso a essa medicação, quando tivermos a AME no teste do pezinho. Porque aí sim, o paciente será diagnosticado no teste e terá tempo para receber essa medicação.
JULIANE ARNDT DE GODOI
diretora do Instituto Nacional da Atrofia Muscular Espinhal
— Não são todos os pacientes que vão receber esse medicamento. Na verdade é uma parcela bem pequena. Só vamos melhorar o acesso a essa medicação, quando tivermos a AME no teste do pezinho. Porque aí sim, o paciente será diagnosticado no teste e terá tempo para receber essa medicação — divide.
Além disso, a diretora alerta para a questão de haver uma parcela de população de AME tipo 3 que ainda está sem nenhum tratamento via SUS.
— Hoje, para tipo 1, temos três tratamentos no SUS. Mas para o tipo 3 não temos nenhum. Isso ainda temos que conquistar no Brasil — diz.
A doença vai do tipo 0 (antes do nascimento) ao 4 (durante a segunda ou a terceira década de vida), variando de grau de comprometimento dos músculos e da idade em que surgem os sintomas iniciais. O tipo 1 é o mais frequente e a forma mais grave.
Dados do Instituto Brasileiro de Geografia e Estatística (IBGE) apontam que entre os 2,8 milhões de brasileiros nascidos vivos no país em 2023, estima-se que 287 tenham AME.
Como será o pagamento
- 40% do preço total no ato da infusão da terapia no paciente
- 20% após dois anos da infusão, se o paciente atingir controle da nuca
- 20% após três anos da infusão, se o paciente alcançar controle de tronco (sentar por, no mínimo, 10 segundos sem necessidade de apoio)
- 20% após quatro anos da infusão, se houver manutenção dos ganhos motores alcançados
- As parcelas serão canceladas caso ocorra óbito ou progressão da enfermidade para ventilação mecânica permanente
Posicionamento da Novartis
O CEO da Novartis Brasil, Sylvester Feddes, encaminhou para Zero Hora o posicionamento da empresa fabricante acerca do termo firmado com o governo federal. Confira a nota:
"Na Novartis acreditamos que confiança, diálogo e parceria são essenciais para um ecossistema de saúde mais acessível para todos. Por isso, estamos muito felizes com a consolidação deste acordo inédito no Brasil, que inaugura uma nova fronteira de acesso ao tratamento no Sistema Único de Saúde (SUS) e que tem o potencial de impactar positivamente a qualidade de vida das pessoas com AME e de seus familiares.
O acordo de compartilhamento de risco é um modelo de negócio inovador e essa parceria entre o Ministério da Saúde e a Novartis reforça o compromisso da companhia em apoiar a criação de soluções sustentáveis para a realidade do País. Entendemos que é nosso papel enquanto indústria ir além das barreiras e desafios, utilizando recursos para encontrar as melhores maneiras de trazer mais qualidade de vida aos pacientes. Por isso, a Novartis se mantém à disposição dos atores do sistema de saúde para, por meio da colaboração e parceria, construir modelos customizados e sustentáveis de acesso."
