O grupo que pesquisa novos medicamentos na UFRGS, coordenado pelo professor Roberto Giugliani, do Departamento de Genética, conseguiu um feito de importância mundial: a utilização de um vírus modificado para tratar uma doença genética rara, a mucopolissacaridose tipo II. Foi a primeira vez que o processo foi realizado com sucesso fora dos EUA.
O vírus geneticamente modificado foi usado para transportar a versão correta de um gene humano que está codificado de maneira errada no paciente de MPS II. Quem sofre da doença, causada por uma mutação no DNA, não produz uma enzima. Na ausência dela, o organismo acumula as substâncias que a enzima deveria degradar, o que gera problemas neurológicos e físicos.
– A versão correta do gene, transportada pelo vírus, deverá induzir a fabricação da enzima dentro do organismo e as substâncias que estavam acumuladas devem começar a ser degradadas, corrigindo o problema. É uma terapia ainda experimental, mas muito promissora – afirma o professor Giugliani.
